Colectarea celulelor stem sănătoase de la pacienții cu mielom multiplu, stocarea lor și reintroducerea lor după chimioterapia cu doze mari poate îmbunătăți supraviețuirea generală, comparativ cu chimioterapia tradițională în monoterapie. Această metodă se numește transplant autologe de celule stem (ASCT), iar eficacitatea ei depinde de capacitatea de a colecta suficiente celule stem/progenitoare hematopoietice (HSPC), care provin de obicei din sânge.
G-CSF (o proteină care ajută la producerea de celule albe din sânge și celule stem în măduva osoasă) este un medicament standard pentru mobilizarea celulelor stem/progenitoare hematopoietice (HSPC) în fluxul sanguin pentru colectare și depozitare. Cu toate acestea, în ciuda mai multor zile de tratament, 40-50% dintre pacienții cu mielom multiplu nu sunt încă în măsură să producă numărul optim de celule stem pentru transplantul autolog.
Motixafortide este un inhibitor selectiv al receptorului de chemokine CXCR4, despre care s-a demonstrat în studiile clinice de fază 1 că crește abundența HSPC în sângele circulant al persoanelor sănătoase.
Pe 17 aprilie 2023, cercetătorii de la Universitatea de Medicină din Washington din St. Louis au publicat o lucrare de cercetare în Nature Medicine intitulată „Motivation and G-CSF to mobile hematological stem cells for autologus transmission in multiple myeloma: a randomized phase 3 trial .
Acest studiu clinic de fază 3 a raportat că printre 90% din 80 de pacienți cu mielom multiplu, injectarea unei doze de Motixafortide poate mobiliza în siguranță numărul optim de celule stem pentru colectare și transplant. Această metodă poate îmbunătăți rezultatele tratamentului pacienților cu mielom multiplu.
Ca parte a unui studiu multicentric de fază 3, echipa de cercetare a comparat siguranța și eficacitatea mobilizării celulelor stem/progenitoare hematopoietice (HSPC) la 122 de pacienți cu mielom multiplu care au fost supuși unui transplant de celule stem autologe, prin combinarea Motixafortide cu G-CSF și placebo. cu G-CSF.
Rezultatele indică faptul că Motixafortide+G-CSF este sigur și bine tolerat, majoritatea evenimentelor adverse care apar în timpul tratamentului durând doar o perioadă scurtă de timp. Într-un singur tratament cu Motixafortide+G-CSF, 93% dintre pacienții cu mielom multiplu (un total de 80 de persoane) au mobilizat numărul optim de HSPC pentru transplantul de celule stem autologe, comparativ cu 26% dintre pacienți (un total de 42 de persoane) care a realizat acest efect în placebo+G-CSF. În plus, autorul lucrării consideră că Motixafortide + G-CSF a mobilizat în mod eficient mai multe HSPC primare, care sunt legate de auto-reînnoire și îmbunătățirea regenerativă.
Autorii lucrării concluzionează că aceste constatări propun o nouă strategie de mobilizare a HSPC care este rapidă, sigură și bine tolerată, cu potențialul de a îmbunătăți considerabil capacitatea de a colecta HSPC pentru transplantul de celule stem, precum și alte terapii genetice bazate pe HSPC.
